O projekcie
Projekt PICOLO-FH to badanie kliniczne dedykowane dla dzieci z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH).
Badanie będzie prowadzone w dwóch Ośrodkach:
- w Łodzi (Ośrodek Leczenia Zaburzeń Lipidowych, Klinika Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej UM w Szpitalu im. W. Biegańskiego)
- w Gdańsku (Klinika Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii UCK Gdańsk)
Celem badania jest:
Diagnostyka i leczenie dzieci z hipercholesterolemią rodzinną HeFH – najczęściej występującą genetyczną chorobą człowieka, dotykającą około 1 na 250 osób. W ramach projektu planujemy przeprowadzenie badań genetycznych u 300 dzieci z podejrzeniem tej choroby.
U dzieci, u których zostanie potwierdzona obecność mutacji genetycznej, rozpoczęte zostanie leczenie statynami, a następnie wdrożone zostaną nowoczesne leki hamujące białko PCSK9.
Rodzice tych dzieci również zostaną objęci diagnostyką i leczeniem w ramach NFZ.
Projekt PICOLO-FH ma na celu nie tylko diagnostykę i leczenie, ale także zwiększenie świadomości zdrowotnej w społeczeństwie.
Hipercholesterolemia
rodzinna
Bez odpowiedniego leczenia, zwiększa ryzyko miażdżycy i incydentów sercowo-naczyniowych nawet 20-krotnie w porównaniu do populacji zdrowej.
Statystyki pokazują, że tylko 5% przypadków HeFH jest zdiagnozowanych, co sprawia, że wiele dzieci pozostaje bez odpowiedniej opieki medycznej.
Wczesne leczenie może jednak znacząco poprawić jakość i długość życia tych pacjentów.
Jest to szczególnie ważne w kontekście dzieci z hipercholesterolemią rodzinną, które dzięki odpowiedniemu leczeniu mogą uniknąć poważnych problemów zdrowotnych w dorosłości.
„ComParison of InClisiran Or aLirOcumab to standard therapy in pediatric Familial Hypercholesterolemia – head to head PICOLO-FH clinical trial.”
Projekt finansowany przez ABM: 16 866 421,02 PLN
